اظهارنامه: 1399/05/19
اظهارنامه: 139950140003004330
طبقه بندی بین المللی :
ثبت: 1399/11/21
ثبت: 103691
طبقه بندی بین المللی:
مالک/مالکان: شرکت ورتکس فارماسوتیکالز اینکرپریتد VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED
وضعیت اعتبار: اعتبار دارد
مخترع/مخترعان: کارل وی وُگِل Carl V VOGEL - جرمی جی کلِمنز Jeremy J CLEMENS - برایان فرایمن Bryan FRIEMAN - .برِت بی بوش Brett B BUSCH - جینگلان ژو Jinglan ZHOU - الکساندر راسل آبلا Alexander Russell ABELA - توماس مارک میلر Mark Thomas MILLER - سارا سابینا حدیدا روآه Sara Sabina HADIDA RUAH - فابریک پییِره Fabrice PIERRE - کُرِی دان آندرسُن Corey Don ANDERSON - توماس کلِوِلند Thomas CLEVELAND - کلارا کوآنگ جو هسیا Clara Kuang-Ju HSIA - وِیچااُ جورج چِن Weichao George CHEN - پینگ کانگ Ping KANG - پیتر گروتِنهوییس Peter GROOTENHUIS - تیموتی ریچارد کوون Timothy Richard COON - آنتون وی گالِویچ Anton V GULEVICH - آندریاس تِرمین Andreas TERMIN - جِیسن مک کارتنی Jason McCARTNEY - سنایت جی قیرمای Senait G GHIRMAI - پراسونا پاراسلی Prasuna PARASELLI - هریپادا خاتویا Haripada KHATUYA - جانی اوی Johnny UY - سارا ای سوییفت Sara E SWIFT
فایلهای ضمیمه (فقط با اینترنت داخلی):
مشخصات حق تقدم: شماره اظهارنامه حق تقدم: 62/631,453تاریخ اظهارنامه حق تقدم: 1396/11/26کشور ادعای حق تقدم: ايالات متحده امريكاشماره اظهارنامه حق تقدم: PCT/US2019/018042تاریخ اظهارنامه حق تقدم: 1397/11/25کشور ادعای حق تقدم: ايالات متحده امريكا
خلاصه اختراع
یك تركیب از فرمول (I)، نمكهای دارویی قابل قبول آن، مشتقات دوتریوم دار هر یك از موارد قبل، و متابولیتهای موارد قبل شرح داده شده اند. تركیبات دارویی حاوی همین موارد، روشهای درمان فیبروز سیستیك با استفاده از این موارد، و روشهای ساخت این موارد شرح داده شده اند. [0001] این درخواست مدعی حق تقدم درخواست مشروط در ایالات متحده آمریكا به شماره 62/631,453 ارائه شده در تاریخ 15 فوریه 2018 می باشد كه به طور كامل به عنوان مرجع در اینجا مورد استفاده قرار گرفته است. [0002] آنچه در اینجا آمده، مدولاتور تنظیم كننده رسانش تراپوسته ای فیبروز سیستیك (CFTR)، تركیبات دارویی حاوی مدولاتور، روشهای درمان فیبروز سیستیك و فرآیندی برای ساختن مدولاتور است. [0003] فیبروز سیستیك (CF) یك بیماری ژنتیكی نهفته است كه حدود 70000 كودك و بزرگسال را در سراسر جهان تحت تاثیر قرار داده است. علی رغم پیشرفتها در درمان CF، هنوز درمان قطعی وجود ندارد. [0004] در بیماران مبتلا به CF، جهشهای CFTR كه به صورت درونزاد در اپیتلیای تنفسی بروز می كنند منجر به كاهش ترشح آنیون آپیكال می شود كه تعادل انتقال یون و مایعات را به هم می زند. این كاهش در انتقال آنیون منجر به افزایش تجمع خلط در ریه و همراه با آن عفونتهای میكروبی می شود كه نهایتا مرگ بیمار CF را به دنبال دارد. بیماران CF، علاوه بر بیماری تنفسی، از مشكلات معده و روده و ناكارآمدی پانكراس رنج می برند كه در صورت عدم درمان منجر به مرگ می گردد. بعلاوه، اكثر مردان مبتلا به فیبروز سیستیك، نابارور هستند و باروری در بین زنان مبتلا به فیبروز سیستیك هم پایین است. [0005] تحلیل دنباله ژن CFTR انواع بیماری را نشان می دهد كه منجر به جهش می شوند (كاتینگ، جی. آر و همكاران (1990) Nature 346:366-369; دین و همكاران. )1990) Cell 61:863:870; و كرم بی. اس. و همكارانl. (1989) Science 245:1073:-1080; و كرم بی. اس. و همكارانl. (1990) Proc. Natl. Acad. Sci. USA 87:8447, -8451). تا امروز، بیش از 2000 جهش در ژن CF شناسایی شده است؛ در حال حاضر، پایگاه داده ای CFTR2 حاوی اطلاعاتی در مورد تنها 322 مورد از این جهش های شناسایی شده است، با شواهد كافی برای تعیین 2