نسخه آزمایشی

مدولاتورهاي تنظيم كننده رسانش تراپوسته اي فيبروز سيستيك، تركيبات دارويي، روشهاي درمان، و فرآيند ساختن مدولاتورها
MACROCYCLES AS MODULATORS OF CYSTIC FIBROSIS TRANSMEMBRANE CONDUCTANCE REGULATOR, PHARMACEUTICAL COMPOSITIONS THEREOF, THEIR USE IN THE TREATMENT OF CYCSTIC FIBROSIS, AND PROCESS FOR MAKING THEM

شماره اظهارنامه: 139950140003004330
مالک/مالکان: شركت ورتكس فارماسوتيكالز اينكرپريتد VERTEX PHARMACEUTICALS INCORPORATED

نوع شخص حقوقي:سهامي شماره ثبت: 043039129


شماره ثبت : 103691
وضعیت اعتبار: اعتبار دارد

تاریخ ثبت: 1399/11/21
طبقه بندی بین المللی: A61K 31/437 C07D 513/22 C07D 515/22 A61P 11/00


خلاصه اختراع :

يك تركيب از فرمول (I)، نمكهاي دارويي قابل قبول آن، مشتقات دوتريوم دار هر يك از موارد قبل، و متابوليتهاي موارد قبل شرح داده شده اند. تركيبات دارويي حاوي همين موارد، روشهاي درمان فيبروز سيستيك با استفاده از اين موارد، و روشهاي ساخت اين موارد شرح داده شده اند. [0001] اين درخواست مدعي حق تقدم درخواست مشروط در ايالات متحده آمريكا به شماره 62/631,453 ارائه شده در تاريخ 15 فوريه 2018 مي باشد كه به طور كامل به عنوان مرجع در اينجا مورد استفاده قرار گرفته است. [0002] آنچه در اينجا آمده، مدولاتور تنظيم كننده رسانش تراپوسته اي فيبروز سيستيك (CFTR)، تركيبات دارويي حاوي مدولاتور، روشهاي درمان فيبروز سيستيك و فرآيندي براي ساختن مدولاتور است. [0003] فيبروز سيستيك (CF) يك بيماري ژنتيكي نهفته است كه حدود 70000 كودك و بزرگسال را در سراسر جهان تحت تاثير قرار داده است. علي رغم پيشرفتها در درمان CF، هنوز درمان قطعي وجود ندارد. [0004] در بيماران مبتلا به CF، جهشهاي CFTR كه به صورت درونزاد در اپيتلياي تنفسي بروز مي كنند منجر به كاهش ترشح آنيون آپيكال مي شود كه تعادل انتقال يون و مايعات را به هم مي زند. اين كاهش در انتقال آنيون منجر به افزايش تجمع خلط در ريه و همراه با آن عفونتهاي ميكروبي مي شود كه نهايتا مرگ بيمار CF را به دنبال دارد. بيماران CF، علاوه بر بيماري تنفسي، از مشكلات معده و روده و ناكارآمدي پانكراس رنج مي برند كه در صورت عدم درمان منجر به مرگ مي گردد. بعلاوه، اكثر مردان مبتلا به فيبروز سيستيك، نابارور هستند و باروري در بين زنان مبتلا به فيبروز سيستيك هم پايين است. [0005] تحليل دنباله ژن CFTR انواع بيماري را نشان مي دهد كه منجر به جهش مي شوند (كاتينگ، جي. آر و همكاران (1990) Nature 346:366-369; دين و همكاران. )1990) Cell 61:863:870; و كرم بي. اس. و همكارانl. (1989) Science 245:1073:-1080; و كرم بي. اس. و همكارانl. (1990) Proc. Natl. Acad. Sci. USA 87:8447, -8451). تا امروز، بيش از 2000 جهش در ژن CF شناسايي شده است؛ در حال حاضر، پايگاه داده اي CFTR2 حاوي اطلاعاتي در مورد تنها 322 مورد از اين جهش هاي شناسايي شده است، با شواهد كافي براي تعيين 2

لینک کوتاه این صفحه : darkob.co.ir/749GPF21

جهت استفاده از امکانات زیر در این صفحه به حساب کاربری خود وارد شوید و مراحل تایید امتا را به اتمام برسانید.

- نمایش لینک این اختراع در اداره ثبت اختراعات ایران

- ارسال پیام به مالک / مخترع این اختراع

- نمایش اطلاعات تکمیلی (عکس، متن، و نحوه همکاری) این اختراع